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Il trattamento novello offre i pazienti sottoposti a trapianto del rene con nuova speranza di disordine raro

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Un trattamento novello offre i pazienti sottoposti a trapianto del rene e dell'insufficienza renale con una nuova speranza di disordine raro. Il trattamento permette l'eliminazione mirata a dei cloni delle cellule di plasma producendo le proteine anormali che depositi nei reni e nei cavi ad insufficienza renale, secondo nuova ricerca.

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Ciò è la prima volta questo nuovo approccio è stato utilizzato con successo dovunque nel mondo per il disordine, conosciuto come gammopatia di Monclonal di importanza renale. Questa individuazione apre la porta per la ricerca supplementare, dice i ricercatori dal programma di trapianto di rene del centro medico di Intermountain a Salt Lake City.

In pazienti con il disordine, cellule di plasma monoclonali nel midollo osseo creare una proteina anormale che è depositata nel rene e nell'infiammazione di cause che urta la capacità dell'organo di funzionare. Se lasciato non trattato, i reni finalmente verranno a mancare.

Purtroppo, un trapianto del rene non ripara il problema, perché la presenza continuata delle proteine anormali finalmente distruggerà il nuovo rene. Un ambulatorio seguente compromesso di trapianto del sistema immunitario rende il paziente ancor più vulnerabile agli effetti contrari, che lascia il paziente con soltanto un'opzione: una vita di dialisi.

Un trattamento novello offre i pazienti sottoposti a trapianto del rene e dell'insufficienza renale con una nuova speranza di disordine raro. Il trattamento permette l'eliminazione mirata a dei cloni delle cellule di plasma producendo le proteine anormali che depositi nei reni e nei cavi ad insufficienza renale, secondo nuova ricerca. (Credito di immagine: Centro medico di Intermountain)

«Le terapie convenzionali usate per trattare MGRS non funzionano sempre, che lascia il paziente con poche opzioni,» dice Sanjiv Anand, il MD, il ms, il nefrologo del trapianto con il programma di trapianto di rene del centro medico di Intermountain e l'autore principale dello studio. «Dopo la prova di tutte le terapie convenzionali con il nostro paziente, abbiamo deciso di fare un passo avanti e muoverci in avanti con un uso privo di marca di droga relativamente nuova chiamata Daratumumab.»

Nel rapporto di caso, un uomo di 65 anni con la malattia renale di stadio finale è stato trapiantato con un nuovo rene. Sei mesi dopo il trapianto, ha avuto peggioramento la funzione del rene e degli alti livelli di proteina in sua urina. Una biopsia del rene ha mostrato lo sviluppo di un sottotipo della glomerulonefrite proliferativa di MGRS- con i depositi immuni monoclonali, in modo da medici hanno provato a usando i due approcci convenzionali, ma non hanno osservato risposta.

Il paziente poi è stato messo su Daratumumab, un farmaco approvato l'anno scorso per il trattamento il mieloma multiplo, o degli alti livelli delle popolazioni monoclonali delle cellule di plasma trovate in midollo osseo. Daratumumab mira ai cloni delle cellule di plasma nel midollo osseo che producono la proteina anormale.

«A seguito di sette dosi di Daratumumab, i numeri del proteinuria del paziente sono migliorato notevolmente da 9,7 gm/d a soltanto 0,7 gm/d e la sua funzione renale è migliorato drammaticamente,» dice Anand.

«Il lavoro del Dott. Anand dimostra l'efficacia di Daratumumab nella regolazione di PGNMID,» aggiunge Titte Srinivas, il MD, direttore VELOCE e medico del programma di trapianto di rene del centro medico di Intermountain. «La capacità di Daratumumab direttamente di mirare alle cellule di plasma permette un nuovo modo trattare i disordini delle cellule di plasma con un impatto positivo sulla funzione del rene con gli effetti minimi dell'fuori obiettivo. Questo modo novello di urto delle cellule di plasma permette che noi specificamente trattiamo il problema e lo otteniamo di nuovo a fare che cosa ama senza dovere passare le ore un la settimana in un centro dialisi.»

Il gruppo ora sta estendendo queste osservazioni fino il trattamento del rifiuto mediato anticorpo nel trapianto del rene ed i pazienti di MGRS dove le terapie correnti stanno mancando di nell'efficacia sostenibile.