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La nuova tecnica permette alla terapia dipubblicazione più sicura

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Gli scienziati dall'università del Texas ad Austin hanno intrapreso un'azione importante verso le cure dipubblicazione più sicure per i disordini pericolosi, da cancro al HIV alla malattia di Huntington, sviluppando una tecnica che può macchiare la pubblicazione degli errori uno strumento popolare conosciuto come CRISPR fa al genoma di un individuo. La ricerca compare oggi nella cellula del giornale.

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Gli scienziati già utilizzano lo strumento dipubblicazione chiamato CRISPR per pubblicare il codice genetico di quasi tutto l'organismo. a pubblicazione basata CRISPR del gene avrà un impatto enorme sulle sanità. Più di dozzina test clinici che impiegano CRISPR sulle cellule umane sono secondo le informazioni ricevute già in corso, ma l'approccio è imperfetto. Nella teoria, gene-pubblicare dovrebbe lavorare tanto come la riparazione dell'errore di ricorso in un documento con una caratteristica automatico-corretta, ma le molecola-proteine di CRISPR che trovano e pubblicano i geni-a volte per mirare ai geni sbagliati, agenti più simile ad una caratteristica automatico-corretta che trasforma le parole correttamente compitate negli errori. La pubblicazione del gene sbagliato ha potuto creare i nuovi problemi, come indurre le cellule sane a diventare cancerogene.

Il gruppo di UT Austin ha sviluppato un modo rapidamente provare una molecola di CRISPR attraverso l'intero genoma di una persona per prevedere altri segmenti che del DNA potrebbe interagire con oltre al suo obiettivo. Questo nuovo metodo, dicono, rappresenta un punto significativo verso medici d'aiuto per adeguare alle terapie geniche i diversi pazienti, assicurando la sicurezza e l'efficacia.

«Voi ed io differiscono in circa 1 milione punti nel nostro codice genetico,» dice Ilya Finkelstein, un assistente universitario nel dipartimento delle scienze biologiche molecolari a UT Austin ed il ricercatore principale del progetto. «A causa di questa diversità genetica, la pubblicazione umana del gene sarà sempre una terapia personalizzata.»

I ricercatori hanno adottato un approccio di DIY a sviluppare l'attrezzatura ed il software per la loro tecnica, facendo uso della tecnologia attuale del laboratorio per sviluppare il CAMPIONE, o Chip Hybridized Affinity Mapping Platform. Il cuore della prova è un chip standard di sequenziamento del genoma della prossima generazione già ampiamente usato nella ricerca e nella medicina. Altre due elemento-progettazioni chiave per un supporto stampato 3-D che tiene il chip nell'ambito di un microscopio e di un software il gruppo diventato per analizzare risultato-sono open source. Di conseguenza, altri ricercatori possono ripiegare facilmente la tecnica negli esperimenti che comprendono CRISPR.

«Se stiamo andando usare CRISPR per migliorare la salute della gente, dobbiamo assicurarci che minimizziamo il danno collaterale e questo lavoro mostra un modo fare quello,» dice Stephen Jones, un ricercatore postdottorale a UT Austin ed uno di tre autori del co-cavo della carta.

Andy Ellington, un professore nel dipartimento delle scienze biologiche molecolari e vice presidente per la ricerca dei laboratori di ricerca applicati a UT Austin, è un co-author della carta. Dice che questo metodo inoltre illustra i vantaggi collaterali imprevedibili delle nuove tecnologie.

«Il sequenziamento del genoma della prossima generazione è stato inventato per leggere i genoma, ma qui abbiamo girato la tecnologia sulla sua testa per permettere che noi caratterizziamo come CRISPR interagisce con i genoma,» diciamo Ellington. «Gente inventive come Ilya prendere le nuove tecnologie ed estenderle nei nuovi regni.»

Questo lavoro può anche aiutare i ricercatori a predire quale DNA segmenta una determinata molecola di CRISPR interagirà con anche prima delle prove su un genoma reale. Quello è perché stanno scoprendo le regole di fondo che le molecole di CRISPR usano per scegliere i loro obiettivi. Per esempio, hanno trovato che la molecola che di CRISPR hanno provato, chiamato Cascade, prestano meno attenzione ad ogni terza lettera in una sequenza del DNA che agli altre.

«Così se stesse cercando la parola “camicia” ed invece trovasse la parola “breve, “potrebbe essere fine con il quel,» dice Jones.

Quello suona controintuitivo, ma può essere realmente utile. CRISPR è provenuto da una difesa naturale in batteri usati per difendersi dai virus d'invasione che si evolvono rapidamente. Una buona difesa vede attraverso i leggeri cambiamenti nel codice genetico virale.

Conoscere queste regole condurrà per migliorare i modelli elaborati dal calcolatore per la predizione quali segmenti del DNA una molecola specifica di CRISPR è probabile interagire con. E quello può risparmiare il tempo ed i soldi nello sviluppare le terapie geniche personali.