{{{sourceTextContent.title}}}

Le nanoparticelle lipidiche consegnano CRISPR/Cas9 in organi ad alta efficienza

{{{sourceTextContent.subTitle}}}

I ricercatori dell'Università di Tufts e dell'Accademia cinese delle scienze hanno sviluppato una nuova nanoparticella lipidica in grado di fornire gli strumenti di modifica del gene CRISPR/Cas9 in organi ad alta efficienza, suggerendo che il sistema è promettente per applicazioni cliniche.

{{{sourceTextContent.description}}}

Il sistema CRISPR/Cas9 è attualmente allo studio come metodo per trattare una varietà di malattie su base genetica, tra cui la distrofia muscolare di Duchenne, la malattia di Huntington e la malattia delle cellule falciformi. Anche se il sistema ha promesse significative, ci sono alcuni problemi che devono essere risolti prima di poter essere utilizzati clinicamente. CRISPR/Cas9 è un complesso di grandi dimensioni, ed è difficile ottenerlo all'interno dei nuclei cellulari dove è necessario per l'editing genico.

Gli scienziati hanno provato una varietà di veicoli di consegna per CRISPR/Cas, che hanno lo scopo di portare gli strumenti di editing genico alla loro posizione e aiutarli a entrare nella cellula e nel nucleo. Questi hanno incluso virus e vari tipi di nanoparticelle. Tuttavia, fino ad oggi, questi hanno sofferto di una bassa efficienza, per cui molto poco dell'agente consegnato raggiunge le cellule o gli organi dove è necessario.

Le nuove nanoparticelle del team sono costituite da uno strato lipidico sintetico che, una volta che le nanoparticelle entrano in una cellula, rilasciando il contenuto delle particelle. Le particelle includono versioni messaggero RNA degli strumenti di editing genico, che la cellula bersaglio traduce poi in una proteina da sola utilizzando il proprio apparato cellulare, il che significa che le proteine ingombranti non hanno bisogno di essere trasportate direttamente nella cellula.

Le nanoparticelle hanno dimostrato un'efficienza superiore al 90% nell'influenzare l'espressione genica nelle cellule renali trattate. Quando i ricercatori li hanno testati nei topi, sono stati in grado di ridurre significativamente l'espressione di un gene chiamato PCSK9, che è legato a malattie cardiovascolari e livelli di colesterolo, suggerendo che la tecnica potrebbe essere utile negli esseri umani.

"Le nanoparticelle lipidiche sono uno dei vettori CRISPR/Cas9 più efficienti che abbiamo visto", ha detto Ming Wang, un ricercatore coinvolto nello studio. "Possiamo effettivamente abbattere l'espressione di PCSK9 nei topi con un'efficienza dell'80% nel fegato, suggerendo una vera promessa per applicazioni terapeutiche"