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L'associazione permette alle scoperte di muoversi dal banco verso il lato del letto

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Il professore di psichiatria ha scoperto un senso aiutare i pazienti con Down Syndrome a ristabilire le loro abilità di apprendimento.

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Sette anni fa, il Garner del Craig del neuroscenziato della Stanford, PhD, era in un dilemma.

La ricerca del suo laboratorio su Down Syndrome aveva portato i suoi frutti appena: una scoperta che potrebbe contribuire a ristabilire le abilità di apprendimento in milioni di bambini che soffrono dallo stato genetico.

Ma il Garner, un professore della psichiatria e delle scienze del comportamento, ha avuto una difficoltà ottenere le aziende interessate alla scoperta.

Invece di ottimizzazione della causa come bersaglio della circostanza? un'interazione complicata di più di 200 geni? Il Garner ed i colleghi avévano messo a fuoco sull'effetto dei geni sui circuiti del nervo. Hanno mostrato, per la prima volta, che determinati circuiti inibitori del nervo stavano mantenendo altri circuiti del nervo addetti all'apprendimento “fuori linea.„ Inoltre hanno trovato che i residui che appartengono ad un codice categoria delle droghe denominate antagonisti di GABA-A potrebbero ostruire questi circuiti inibitori del nervo e ristabilire le abilità di apprendimento normali in mouse con l'equivalente di Down Syndrome.

Era un'individuazione emozionante per due motivi: Nessun altro trattamento per Down Syndrome aveva funzionato prima e GABA-A che ostruisce i residui era stato intorno per le decadi, usato precedentemente come stimolanti e per il trattamento dei disordini quale demenza.

Ma a disappunto del Garner, le compagnie farmaceutiche non sono sembrato essere interessate parzialmente, “perché era un'idea radicalmente differente e parzialmente perché le aziende vogliono sapere che la droga fosse sia sicura che efficace,„ ha detto. Questo residuo particolare è stato conosciuto per causare i grippaggi ed altri effetti secondari alle dosi elevate.

Traversando “la valle della morte„

Il Garner ha lottato con le stesse domande che molti ricercatori accademici affrontano: come ottenere le aziende interessate alle scoperte della presto-fase e come attraversare “la valle della morte„ fra la scoperta della droga e lo sviluppo.

Fortunatamente per il Garner, la sincronizzazione della sua scoperta non potrebbe essere migliore.

Appena un anno prima, un altro ricercatore della Stanford, Daria Mochly-Rosen, PhD, aveva fondato la SCINTILLA, un programma di formazione pratico puntato su aiutando gli scienziati prende le loro scoperte dai loro laboratori al gradino della porta dell'industria farmaceutica.

Un professore di biologia di sistemi e del prodotto chimico, Mochly-Rosen è stato motivato tramite una simile lotta per ottenere la sua individuazione di ricerca presa dalle compagnie farmaceutiche. È stata frustrata che non stavano mostrando ad interesse potenzialmente in un trattamento di soccorso.

La licenza che di un anno ha preso per fondare la sua propria azienda, prodotti farmaceutici di KAI, era un fatto sorprendente. “Sono stato scosso per imparare che ci sono più sensi venire a mancare che riescono e che non è appena un aspetto di quanto segue un percorso logico come facciamo nella ricerca accademica,„ ha detto. “Ci è determinati abilità e "know-how" nell'industria che nell'accademia non ripartiamo appena.„

Mochly-Rosen inoltre ha rend contoere che l'addestramento accademico non comunica sempre le abilità ed allievi di conoscenza deve riuscire ad industria o ad altri ruoli. “Li addestriamo appena per essere noi,„ ha detto.

Dopo il rinvio a Stanford, ha fondato la SCINTILLA in 2006. Un anno più successivamente, si è unita da Kevin Grimes, MD, MBA, che era allora direttore maggiore della ricerca clinica ai prodotti farmaceutici di KAI. Insieme agli esperti in industria che hanno servito da consiglieri della SCINTILLA, quale Juan Jaen, PhD ed Eric Gordon, PhD, hanno raschiato le centinaia di brevetti presentati all'ufficio della Stanford della tecnologia che concede una licenza ed hanno selezionato una manciata di progetti che hanno ritenuto potrebbero trarre giovamento da un programma come la SCINTILLA. L'individuazione del Garner era fra i primi progetti messi nella rosa dei candidati.

“Sono venuto a me e detto, “questo sono un problema realmente freddo, esso hanno un alto effetto sociale ed ameremmo provare ad aiutarlo,„ “Garner detto.

Quello era di sette anni fa.

Oggi, la SCINTILLA continua ad aiutare i ricercatori della Stanford a realizzare la piena capacità delle loro invenzioni accademiche. Il programma fornisce la formazione, il mentorship ed il finanziamento modesto per aiutare i ricercatori a prendere le loro scoperte dagli stadi precoci? a quale punto aziende possono considerarle prematuri o rischiosi? alla fase di prova-de-concetto? “dove le aziende possono dare un'occhiata esso e dire, “ora è più di una carta in un buon giornale; ora è un progetto,„ “ha detto Mochly-Rosen, che è inoltre il professore del George il D. Smith nella medicina di traduzione.

Come funziona

Ogni anno, i 10 o 12 progetti sono selezionati dalle quasi 200 applicazioni da un comitato dei consiglieri della SCINTILLA e dal finanziamento dato di fino a $50.000 all'anno in due anni.

“Potrebbe essere un clinico che ha trovato una droga che può repurposed per una nuova indicazione, o un ricercatore di base che ha buttato giù un gene e sta domandandosi come usare il fenotipo per trattare una malattia, o un medico interessato ad una prova diagnostica ma non conosce dove cominciare,„ Mochly-Rosen ha spiegato.

Dalla SCINTILLA che fonda, 51 gruppo di ricerca “si è laureato„ dal programma. Più della metà dei relativi progetti sono stati conceduti una licenza a o hanno avanzato ad uso clinico, o ad entrambi, nel forte contrasto al farmaceutico il proprio indice di successo dell'industria di circa 5 per cento.

Con il supporto della SCINTILLA, un gruppo di ricerca, principale dal vicolo del Alfred del dermatologist, MD, ha ricevuto un segno fundable su una concessione dell'orfano di Organismo di controllo degli alimenti e dei farmaci per le prove phase-2 di una droga repurposed per trattare le malformazioni linfatiche che disfigure e rendono invalidi i bambini. Un'altra squadra, principale dagli immunologi William Robinson, MD, PhD e Jeremy Sokolove, MD, sta verificando una combinazione di droghe per trattare gli stadi precoci di perdita della cartilagine e di degenerazione unita nell'artrite dell'osso. I risultati di un terzo gruppo di ricerca hanno condotto dal Butte esperto di Atul di bioinformatica, dal MD, dal PhD e da Bruce Ling, PhD? biomarkers per la rilevazione pericolosamente dell'ipertensione nella gravidanza? già sono stati presi per l'autorizzazione da un'azienda di biotecnologia start-up.

Gli ex beneficiari della SCINTILLA, o “SPARKees,„ hanno attribuito al programma with l'aiuto loro ottengono i sussidi per la ricerca, pubblichi le carte in pubblicazioni stimabili e perfino atterri una posizione della possesso-pista, Mochly-Rosen ha detto.

Comprensione del processo di droga-sviluppo

Durante i seminari settimanali, SPARKees discute ed ascolta le conferenze sulle varie sfaccettature dello sviluppo della droga? dalla prova e dal controllo di qualità di sicurezza alla proprietà intellettuale, ai conflitti di interessi ed all'autorizzazione. Inoltre presentano gli aggiornamenti trimestrali di progetto e ricevono le risposte e le comprensioni dagli esperti. I consiglieri della SCINTILLA includono i veterani di industria con le decadi di esperienza, quale Steve Schow, PhD, vice presidente di ricerca e sviluppo a Telik Inc.; Daniel Erlanson, PhD, co-fondatore e presidente di terapeutica di Carmot; e Robert Lum, PhD, direttore associato di Medivation inc di sviluppo trattato.

“Siamo stati detti a come ed a che cosa da provare: sicurezza, efficacia, biometria? come sapreste se la droga stia funzionando o non,„ il Garner ha ricordato. “Inoltre hanno insegnato a noi che cosa significa sviluppare e concede una licenza ad una droga, a come ottenere gli investimenti e come fondare un'azienda.„

Questi ed altre comprensioni hanno aiutato il Garner e la sua squadra a definire i livelli di sicurezza, il dosaggio minimo ed i migliori tempi attivi per la loro droga repurposed. Il Garner più successivamente ha fondato la sua propria azienda, terapeutica dell'equilibrio, per sviluppare la droga, che attualmente sta subendo i test clinici phase-2 in Australia con 90 pazienti di Down Syndrome.

Tale apprendimento si trova al cuore del programma, con il relativo obiettivo primario dell'istruzione degli scienziati accademici circa il processo dello sviluppo della droga, ha detto Mochly-Rosen. “Non ci è senso che se portate alla gente ad una stanza ogni settimana per due anni che non impareranno qualcosa,„ lei ha detto. “Anche dopo otto anni in SCINTILLA, sto imparando qualche cosa di nuovo ogni settimana.„

SPARKees iniziale era principalmente membri di facoltà, ma alcuni anni fa il programma ha cominciato a considerare le applicazioni dagli eruditi e dai dottorandi postdoctoral ed a costituire un fondo per alcuni dei loro progetti. Molte di queste applicazioni vengono dagli allievi che si sono iscritti ai codici categoria di droga-sviluppo nel prodotto chimico e nel reparto di biologia dei sistemi. Un tale allievo attualmente sta lavorando a verificare un trattamento botanico alternativo a malattia di viscere infiammatoria.

Abbinando gli allievi con le guide che possono guidare il loro progresso è un altro beneficio del programma della SCINTILLA, raccoglie detto. Una volta uno SPARKee egli stesso, ora raccomanda un gruppo di studenti che lavora ad un trattamento per un disordine lysosomal di immagazzinaggio.

Accensione delle altre

Negli ultimi anni, il programma ha scintillato le simili ed iniziative identiche fuori di Stanford, compiente un altro delle visioni originali del Mochly-Rosen per il programma. Parecchie università negli Stati Uniti? a nel Vermont, New York e California? ed attraverso il globo? Taiwan, nel Giappone ed il Sud Corea? ora hanno varato i loro propri programmi della SCINTILLA. E molto sono nella conduttura.

Mochly-Rosen ed i Grimes inoltre hanno pubblicato un libro questo inverno che ricapitola il processo di sviluppo della droga: Una guida pratica a sviluppo della droga in accademia: Il metodo della scintilla.

La visione del Mochly-Rosen per la SCINTILLA estende oltre i confini di un istituto scolastico. Spera l'un giorno per potere integrare i programmi della SCINTILLA delle varie istituzioni nell'ambito di singola marca che incoraggierà ed attrarrà più aziende ad investire nelle scoperte della presto-fase ed aprire i portelli per le migliori collaborazioni di accademia-industria.

Un congresso annuale della SCINTILLA che montrerebbe i riusciti progetti intorno al mondo per permettere velocemente all'autorizzazione è un altro obiettivo, ha detto.

Mochly-Rosen infine spera che i programmi come la SCINTILLA abbiano contribuito a fare la ricerca di traduzione “seconda natura„ agli scienziati “in moda da poterli fornire le migliori droghe più veloci,„ che ha detto.

“Abbiamo una responsabilità sociale di portare le nostre scoperte fino ai noi possiamo ai pazienti,„ ha detto.

Questo anno, le applicazioni della SCINTILLA sarà cominciare accettato verso la fine di giugno. La scadenza avrà luogo in settembre.

La SCINTILLA è sostenuta dall'ufficio del decano, dall'istituto di ricerca di saluti infantili della Stanford, premio clinico e di traduzione di NIH globale da salute di NIH e da spettro, dalla Stanford di scienza.

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